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AAV9-GLB1 静脉基因转移在青少年型 GM1 神经节苷脂贮积症患者中的扩展可及性使用
Expanded Access use of Intravenous Gene Transfer with AAV9-GLB1 in a Juvenile GM1 Gangliosidosis Participant
一分钟了解
为一名青少年 GM1 患儿通过扩展可及途径静脉输注 AAV9-GLB1 基因治疗
GM1 神经节苷脂贮积症是一种因 GLB1 基因缺陷导致神经退行性改变的罕见遗传病，目前缺乏有效治疗。该条目报告通过扩展可及（即尚未获批、在临床试验之外为个别患者提供的用药途径）为一名青少年患者静脉输注携带 GLB1 基因的 AAV9 载体。摘要未提供结果数据。这是该载体经静脉途径用于人体的早期实践，具体安全性与疗效尚不明确。
为什么推荐给您：基因治疗经静脉用于GM1患儿的人体扩展可及用药，属新模态早期人体尝试，但为单例且信息有限
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