BNT162b2 mRNA 新冠疫苗的安全性与有效性
N Engl J Med · 发表于 2020 年 12 月 10 日
随机对照试验免费全文
3 期试验显示两剂 BNT162b2 mRNA 疫苗预防新冠有效性达 95%。
伦理关注：受试者风险、公平可及
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无需双链断裂或供体 DNA 的搜索-替换基因组编辑
Nature · 发表于 2019 年 10 月 21 日
体外 / 类器官研究免费全文
新方法“先导编辑”不切断双链 DNA，即可精准插入、删除或替换基因，有望修正大多数致病突变。
靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞治疗白血病获得持续缓解
N Engl J Med · 发表于 2014 年 10 月 16 日
有更正早期（1 期）试验免费全文
30例复发难治急性淋巴细胞白血病患者接受CTL019细胞治疗，90%达到完全缓解。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意
通用型碱基编辑 CAR7 T 细胞治疗 T 细胞急性淋巴细胞白血病
N Engl J Med · 发表于 2025 年 12 月 8 日
早期（1 期）试验
碱基编辑的通用型 CAR7 T 细胞使复发难治 T 细胞急性淋巴细胞白血病患者获得缓解并顺利接受移植。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险
壳核内AAV9共递送AADC与GDNF治疗重度AADC缺乏症：首次人体儿科剂量递增研究
Sci China Life Sci · 发表于 2026 年 9 月 21 日
早期（1 期）试验
4名重度AADC缺乏症幼儿接受双基因AAV9脑内注射，安全性可耐受，运动和症状多有改善。
伦理关注：首次人体试验、弱势群体、受试者风险
个体化 RNA 突变组疫苗激发针对癌症的多特异性治疗性免疫
Nature · 发表于 2017 年 7 月 5 日
早期（1 期）试验
首次在人体验证个体化 RNA 新抗原疫苗可激发抗肿瘤免疫反应。
伦理关注：首次人体试验
低强度聚焦超声靶向杏仁核治疗抑郁和焦虑：首次人体活性对照试验
medRxiv · 发表于 2026 年 9 月 20 日
预印本（未经同行评议）早期（1 期）试验免费全文
首次人体试验用聚焦超声无创调控杏仁核，显示靶点engagement信号。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意
一种新型室间隔重建装置用于心肌梗死后室间隔破裂：临床前及首次人体研究结果
Front Cardiovasc Med · 发表于 2026 年 9 月 9 日
早期（1 期）试验免费全文
新型专用装置在动物和4例患者中完成室间隔破裂封堵，短期安全可行。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意
口服FVIIIa模拟抗体片段Inno8治疗A型血友病的开发
Blood · 发表于 2026 年 9 月 24 日
动物实验
研究开发出口服FVIIIa模拟抗体片段Inno8，动物实验显示有口服生物利用度和长效半衰期。
伦理关注：首次人体试验
Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott-Aldrich 综合征
N Engl J Med · 发表于 2026 年 9 月 24 日
早期（1 期）试验
慢病毒基因疗法 etu-cel 治疗 WAS，5年总生存率96%，感染和出血显著减少。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险、弱势群体
FDA 批准新药：Zanvastro（zilganersen）
FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 3 日
药监批准
FDA 批准 zilganersen 用于治疗儿童和成人 Alexander 病。
FDA 批准新药：Pasatru（garetosmab-grts）
FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 19 日
药监批准
FDA 批准 garetosmab 用于减少进行性骨化性纤维发育不良患者的异位骨化与疾病发作。
BE-CAR33（即用型碱基编辑CAR33 T细胞疗法）治疗急性髓系白血病的1期可行性试验
Sci Transl Med · 发表于 2026 年 8 月 19 日
早期（1 期）试验
首个人体试验显示，通用型碱基编辑CAR33 T细胞用于AML安全可行，但主要终点未达到。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险、基因与生殖、弱势群体
RNA 新抗原疫苗在胰腺癌中诱导长效 CD8+ T 细胞
Nature · 发表于 2025 年 2 月 19 日
早期（1 期）试验免费全文
个体化 mRNA 新抗原疫苗令胰腺癌患者产生可存活多年的 CD8+ T 细胞，并延长无复发生存期。
个体化新抗原疗法 mRNA-4157（V940）联合帕博利珠单抗对比帕博利珠单抗单药治疗已切除黑色素瘤（KEYNOTE-942）：一项随机、2b 期研究
Lancet · 发表于 2024 年 1 月 18 日
随机对照试验
个体化 mRNA 新抗原疫苗联合 PD-1 抗体，改善已切除高危黑色素瘤的无复发生存。
Tisagenlecleucel 治疗儿童及年轻成人 B 细胞淋巴细胞白血病
N Engl J Med · 发表于 2018 年 2 月 1 日
单臂试验免费全文
全球 2 期研究显示 CAR-T 疗法 tisagenlecleucel 在复发难治性 B-ALL 中获持久缓解。
伦理关注：受试者风险、首次人体试验
儿童和青年中采用成分和剂量明确的CD19 CAR-T细胞实现意向性治疗的 leukemia 缓解
Blood · 发表于 2017 年 4 月 13 日
早期（1 期）试验免费全文
在45例复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病儿童和青年中，使用成分和剂量明确的CD19 CAR-T细胞产品，意向治疗微小残留病阴性缓解率达89%。
伦理关注：受试者风险、首次人体试验
嵌合抗原受体修饰的T细胞治疗急性淋巴细胞白血病
N Engl J Med · 发表于 2013 年 3 月 25 日
有更正病例报告免费全文
两例复发难治B前体急性淋巴细胞白血病患儿接受CTL019细胞后均获完全缓解。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意
靶向 CLL-1 的体内 CAR-T 细胞免疫治疗复发/难治性急性髓系白血病
ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 25 日
试验注册
一项 1 期试验，用体内生成 CAR-T 细胞的新方法治疗复发或难治性急性髓系白血病。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险
一种可植入的无线无电池空间选择性迷走神经刺激器
bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 15 日
预印本（未经同行评议）早期（1 期）试验免费全文
研发无线无电池植入式装置，首次在人体实现迷走神经选择性刺激。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险
系统递送可逃避吞噬的逆转录病毒载体，实现镰状细胞病的体内造血干细胞基因治疗
Cell Stem Cell · 发表于 2026 年 9 月 24 日
动物实验
新型载体静脉注射后直接在小鼠体内改造造血干细胞，诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病
伦理关注：首次人体试验
Anito-cel（d结构域BCMA CAR-T）治疗复发难治多发性骨髓瘤的1期研究
N Engl J Med · 发表于 2026 年 9 月 24 日
早期（1 期）试验
新型BCMA CAR-T：38例经治骨髓瘤100%缓解，严重神经毒性罕见。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意
FDA 批准新药：Rasonque（daraxonrasib）
FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 26 日
药监批准
FDA 批准 daraxonrasib 用于治疗转移性胰腺癌。
FDA 批准新药：Tauklarify（florquinitau F 18）用于脑 tau 蛋白 PET 显像
FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 13 日
药监批准
FDA 批准 florquinitau F 18 用于阿尔茨海默病评估中的脑 tau 蛋白 PET 显像。
Intismeran Autogene联合帕博利珠单抗对比帕博利珠单抗单药治疗高危已切除黑色素瘤：随机IIb期KEYNOTE-942研究5年更新
J Clin Oncol · 发表于 2026 年 6 月 1 日
随机对照试验
5年随访显示mRNA个体化新抗原疗法联合免疫治疗持续改善高危黑色素瘤无复发生存。
伦理关注：知情同意、受试者风险
个体化新抗原疗法 mRNA-4157（V940）单用或联合帕博利珠单抗在 1 期 KEYNOTE-603 研究中的 T 细胞应答
Cancer Discov · 发表于 2024 年 11 月 1 日
早期（1 期）试验
个体化 mRNA 癌症疫苗单用或联合帕博利珠单抗可诱导新抗原特异性 T 细胞应答
伦理关注：首次人体试验、知情同意、受试者风险
在造血细胞中表位碱基编辑 CD45 以实现通用血液肿瘤免疫治疗
Sci Transl Med · 发表于 2023 年 9 月 20 日
体外 / 类器官研究免费全文
通过碱基编辑改变 CD45 表位，使 CAR T 细胞能攻击所有血癌细胞而不伤及正常造血细胞。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险、基因与生殖
靶向CD22的CAR-T细胞可使CD19 CAR治疗无效或未治的B细胞急性淋巴细胞白血病缓解
Nat Med · 发表于 2017 年 11 月 20 日
早期（1 期）试验免费全文
首次人体试验显示，CD22 CAR-T细胞可使对CD19 CAR治疗耐药或未治的B细胞急性淋巴细胞白血病缓解，缓解率73%。
伦理关注：首次人体试验、受试者风险
一种用于黑色素瘤患者的免疫原性个体化新抗原疫苗
Nature · 发表于 2017 年 7 月 5 日
有更正早期（1 期）试验免费全文
1 期研究显示个体化新抗原疫苗安全、可激发 CD4 与 CD8 T 细胞反应。
伦理关注：首次人体试验
FDA 批准新药：Atebrioz（zilurgisertib）治疗进行性骨化性纤维发育不良
FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 25 日
药监批准
FDA 批准 zilurgisertib 用于减少 12 岁及以上进行性骨化性纤维发育不良患者的异位骨化体积。
伦理关注：弱势群体