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FDA 批准新药：Zanvastro（zilganersen）
FDA 批准新药：Zanvastro (zilganersen)
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FDA 批准 zilganersen 用于治疗儿童和成人 Alexander 病。
Alexander 病是一种由 GFAP 基因突变引起的罕见致死性神经退行性疾病，目前无有效治疗。FDA 批准新药 Zanvastro（通用名 zilganersen）用于儿童和成人患者。从药名推测其可能为反义寡核苷酸类药物，旨在抑制致病蛋白产生。这是该罕见病首个获批治疗药物，属重要的里程碑式进展。
为什么推荐给您：罕见致死性神经病 Alexander 病首个获批药物，可能为反义寡核苷酸新模态，里程碑级。
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摘要Abstract
摘要第 1 段问这一段
FDA-approved use on approval date: To treat Alexander disease in pediatric and adult patients
从这篇论文记下的摘录
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