资料库

RNA反式剪接治疗杜氏肌营养不良症

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 16 日

多载体RNA末端连接系统在小鼠中恢复全长抗肌萎缩蛋白并阻止肌肉退化。

伦理关注：动物福利

无需药物筛选校正细胞的体内造血干细胞基因治疗血红蛋白病

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 17 日

体内碱基/先导编辑引入EPOR变体，让校正后的红细胞获得生长优势，无需药物筛选即改善地贫小鼠表型。

伦理关注：基因与生殖、动物福利

附加式双人工眼内系统（标准人工晶体联合SING-IMT™望远镜）首次人体植入：光学模拟、临床前验证与临床可行性

Retina · 发表于 2026 年 9 月 23 日

新型眼内望远镜联合人工晶体首次植入人体，改善晚期黄斑变性视力。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

工程化脂质纳米颗粒实现人源化小鼠体内造血干细胞的持久编辑

Nat Biomed Eng · 发表于 2026 年 8 月 5 日

筛选出靶向CD34的脂质纳米颗粒，在活体小鼠中编辑造血干细胞，长期重新激活胎儿血红蛋白。

伦理关注：动物福利

FDA 批准新药：Jideytro（zidesamtinib）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 7 月 22 日

FDA 批准 zidesamtinib 用于已接受过 ROS1 抑制剂治疗的晚期 ROS1 阳性非小细胞肺癌。

FDA 批准新药：Hepcludex（bulevirtide-gmod）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 5 月 22 日

FDA 批准 bulevirtide-gmod 治疗成人慢性丁型肝炎病毒感染。

Intismeran autogene（V940）联合帕博利珠单抗治疗高危黑色素瘤的临床研究（V940-001）

ClinicalTrials.gov · 发表于 2023 年 7 月 6 日

个体化新抗原疗法 V940 联合帕博利珠单抗治疗高危黑色素瘤的 3 期注册试验。

个体化异源黑猩猩腺病毒与自扩增mRNA新抗原疫苗用于晚期转移性实体瘤：1期试验中期结果

Nat Med · 发表于 2022 年 8 月 15 日

ChAd68和自扩增mRNA新抗原疫苗联合nivolumab/ipilimumab安全并诱导持久CD8 T细胞。

伦理关注：首次人体试验、知情同意

使用 Sleeping Beauty 系统生成 CD19 特异性 CAR T 细胞的 I 期试验

J Clin Invest · 发表于 2016 年 8 月 2 日

用非病毒转座子系统改造 T 细胞，26 例难治血液肿瘤患者接受回输且未出现严重毒性。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

特定CD4+:CD8+组成的CD19 CAR-T细胞治疗成人B细胞急性淋巴细胞白血病

J Clin Invest · 发表于 2016 年 4 月 25 日

用一种组成明确的CD19 CAR-T细胞治疗成人B细胞急性淋巴细胞白血病，93%获骨髓缓解，并识别出影响毒性和疗效的因素。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

决定异体CAR-T细胞排斥与扩增的细胞和分子机制

Cancer Discov · 发表于 2026 年 9 月 25 日

11例淋巴瘤患者接受同一批异体CAR-T后，受体原有同种反应性T细胞决定排斥。

伦理关注：知情同意、受试者风险

钙网蛋白突变骨髓增殖性肿瘤中疾病起始造血干细胞的表征

Blood · 发表于 2025 年 9 月 25 日

发现钙网蛋白突变骨髓增殖性肿瘤由Vwf阳性造血干细胞扩增起始，PERK/eIF2a通路是其弱点。

TA 重复序列断裂的 MMEJ 修复维持 ecDNA 与肿瘤适应性

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

抑制 MMEJ 或 Polθ 可选择性清除 ecDNA、削弱肿瘤。

mTORC1 驱动结节性硬化症中细胞自主的星形胶质细胞反应性

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

人脑类器官显示 TSC2 缺失使神经前体细胞自主分化为反应性星形胶质细胞。

化学修饰CRISPR酶用于体内多器官基因组编辑

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 16 日

PERCEPT平台通过可逆化学修饰CRISPR酶，实现多组织体内编辑。

伦理关注：动物福利

患者CAR-T细胞的代谢谱揭示向氨基酸支持的OXPHOS转变并指导转运体工程

Res Sq · 发表于 2026 年 9 月 15 日

单细胞免疫代谢分析显示CAR-T输注后转向氨基酸驱动的OXPHOS，改造氨基酸转运体可增强疗效。

伦理关注：受试者风险

用于可穿戴与植入式治疗设备通信的体内网络系统

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

受神经离子信号启发，以人体组织为导电介质，实现植入物与可穿戴设备的无线通信和双肢运动控制。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

基于非增强 CT 与人工智能的大规模食管癌筛查

Nat Med · 发表于 2026 年 9 月 22 日

EAGLE 模型用胸部平扫 CT 筛查食管癌，多中心验证灵敏度较高。

伦理关注：AI 与算法、隐私与数据、资源分配

类固醇合成抑制剂ODM-209治疗转移性去势抵抗性前列腺癌和晚期乳腺癌：首次人体STESIDES研究结果

Eur J Cancer · 发表于 2026 年 9 月 12 日

首个CYP11A1抑制剂ODM-209在重度经治前列腺癌中显示PSA应答。

伦理关注：首次人体试验

重组水疱性口炎病毒苏丹型埃博拉病毒疫苗在美国成人中的安全性和免疫原性：单盲、首次人体、剂量递增1期临床试验

Lancet Microbe · 发表于 2026 年 9 月 23 日

rVSVΔG-SEBOV-GP苏丹病毒疫苗首次人体试验显示良好耐受性和免疫原性

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

FDA 批准新药：Etcamah（camizestrant）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 4 日

FDA 批准 camizestrant 用于在芳香化酶抑制剂和 CDK4/6 抑制剂治疗期间检出 ESR1 突变的 HR+/HER2- 乳腺癌。

经颅低强度聚焦超声调控杏仁核后情景记忆编码增强

J Cogn Neurosci · 发表于 2026 年 8 月 4 日

超声抑制杏仁核反而增强情感与中性情景记忆

伦理关注：受试者风险、首次人体试验

FDA 批准新药：Orzeyful（oveporexton）治疗 1 型发作性睡病

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 5 日

FDA 批准 oveporexton 用于治疗 1 型发作性睡病。

先导编辑使T细胞疗法可被药物控制，适用于临床免疫抑制场景

Blood · 发表于 2026 年 7 月 28 日

用先导编辑让治疗性T细胞对免疫抑制药物产生耐药，从而在用药状态下仍能选择性扩增。

伦理关注：受试者风险

FDA 批准新药：Baxfendy（baxdrostat）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 5 月 15 日

FDA 批准 baxdrostat 与其他降压药联用治疗高血压。

用神经假体在瘫痪后恢复快速自然双手打字

Nat Neurosci · 发表于 2026 年 3 月 16 日

开发脑机接口打字神经假体，瘫痪患者仅凭想象手指动作即可双手快速打字。

伦理关注：知情同意、受试者风险、首次人体试验

FDA 批准新药：Loargys（pegzilarginase-nbln）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 2 月 23 日

FDA 批准 pegzilarginase 治疗精氨酸酶1缺乏症。

FDA 批准新药：Zycubo（组氨酸铜）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 1 月 12 日

FDA 批准组氨酸铜治疗门克斯病。

个体化 RNA 新抗原疫苗在胰腺癌中激发 T 细胞

Nature · 发表于 2023 年 5 月 10 日

个体化 mRNA 新抗原疫苗 autogene cevumeran 在胰腺癌术后患者中诱导新抗原特异性 T 细胞。

CRISPR 基因编辑 CAR19 通用 T 细胞治疗儿童难治性 B 细胞白血病的 1 期临床试验

Sci Transl Med · 发表于 2022 年 10 月 26 日

用 CRISPR 编辑的通用 CAR19 T 细胞治疗 6 名难治性 B 细胞白血病患儿，安全可行。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、弱势群体、知情同意