资料库

个体化新抗原疗法联合抗PD-1治疗晚期黑色素瘤、非小细胞肺癌或膀胱癌的Ib期试验

Cell · 发表于 2020 年 10 月 15 日

个体化新抗原疫苗NEO-PV-01联合PD-1阻断安全且诱导T细胞反应。

伦理关注：首次人体试验、知情同意

AAV2 基因治疗儿童芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺陷的疗效和安全性：开放标签 1/2 期试验

Lancet Child Adolesc Health · 发表于 2017 年 10 月 23 日

AAV2 基因治疗 AADC 缺陷儿童显示运动功能显著改善。

伦理关注：知情同意、受试者风险、首次人体试验

嵌合抗原受体T细胞在复发难治慢性淋巴细胞白血病中持续存在并诱导持久缓解

Sci Transl Med · 发表于 2015 年 9 月 2 日

CD19 CAR-T细胞CTL019治疗14例复发难治慢性淋巴细胞白血病，8例有效，完全缓解者可持续缓解超过4年。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

表达CD19嵌合抗原受体的T细胞治疗儿童和青年急性淋巴细胞白血病：1期剂量递增试验

Lancet · 发表于 2014 年 10 月 13 日

21例复发难治B细胞恶性肿瘤儿童和青年接受CD19-CAR T细胞，显示可行且有抗白血病活性。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、弱势群体

Toll 样受体对 RNA 识别的抑制：核苷修饰的影响与 RNA 的进化起源

Immunity · 发表于 2005 年 8 月

核苷修饰可抑制 RNA 激活免疫细胞，这是 mRNA 疫苗技术的关键基础发现。

FDA 批准新药：Onswik（insulin efsitora alfa-gobe）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 23 日

美国 FDA 批准 Onswik 用于改善成人 2 型糖尿病患者的血糖控制，配合饮食和运动。

FDA 批准新药：Lyrfigtu（lirafugratinib）用于 FGFR2 融合胆管癌

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 23 日

FDA 批准 lirafugratinib 治疗携带 FGFR2 基因融合或重排的经治晚期胆管癌成人患者。

FDA 批准新药：Isembyld（apitegromab-mstn）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 11 日

FDA 批准 apitegromab 用于 2 岁及以上正在接受 SMN2 靶向治疗的脊髓性肌萎缩症患者。

人类面部多样性背后的细胞类型与调控元件图谱

Nat Genet · 发表于 2026 年 9 月 24 日

构建胚胎6至11周人类面部单细胞多组学图谱，揭示间充质细胞与增强子调控面部形态。

骨来源DKK1重编程多能祖细胞3驱动乳腺癌髓系造血

Blood · 发表于 2026 年 9 月 25 日

乳腺癌通过骨来源DKK1重编程骨髓祖细胞，驱动免疫抑制性髓系细胞扩增，阻断DKK1可减缓肿瘤。

低剂量放射性药物治疗增强 B7-H3 靶向 CAR-T 细胞对小鼠转移性神经母细胞瘤的疗效

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

在小鼠转移性神经母细胞瘤中，低剂量放射性药物预治疗增强了 B7-H3 靶向 CAR-T 的疗效。

伦理关注：动物福利、首次人体试验

在人多能干细胞衍生的皮质-髓质样组装体中模拟人类胚胎期肾上腺发育

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

用干细胞构建肾上腺类组装体，可同时产生皮质醇类和儿茶酚胺类激素。

评估供者来源 B 细胞输注治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 24 日

首次人体试验：输注供者B细胞治疗ALS的安全性。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

NG004 用于不完全性脊髓损伤患者

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 24 日

抗 Nogo-A 抗体 NG004 在急性颈段不完全脊髓损伤中开展随机双盲安慰剂对照 1 期试验。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

Lsp2将生命早期饮食与成年期翻译及寿命联系起来（果蝇）

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

果蝇幼期蛋白限制通过降低储存蛋白Lsp2延长成年寿命。

伦理关注：动物福利

一种双位点激酶抑制剂的设计方法

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

通过连接两个配体同时结合激酶两个位点，设计出疗效更好、毒性更低的ABL1抑制剂。

伦理关注：动物福利

跨脑部疾病的转录组脆弱性单细胞图谱

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

1494名供者、630万个核的单细胞图谱，揭示八种脑病的共同与特异变化。

使用病毒邻近条形码的体内细胞间CRISPR筛选揭示肿瘤-免疫相互作用调控因子

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 18 日

新方法match-seq用病毒样颗粒传递条形码，体内筛选细胞互作基因。

伦理关注：动物福利

从体内免疫编辑预测新抗原免疫原性

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 18 日

以免疫检查点治疗中肿瘤克隆的体内消除为信号，训练出跨场景预测新抗原的模型NEMo。

PERM1基因治疗通过肌节—线粒体能量微域预防压力超负荷诱导的心力衰竭

Res Sq · 发表于 2026 年 9 月 14 日

AAV-PERM1在小鼠中预防压力超负荷心衰，机制为不依赖转录的线粒体蛋白稳态调控。

伦理关注：动物福利

密码子依赖的N1-乙基假尿苷修饰mRNA翻译降低先天免疫同时保留疫苗免疫原性

Mol Ther Nucleic Acids · 发表于 2026 年 9 月 2 日

新型核苷修饰Et1Ψ经密码子优化后，可降低mRNA疫苗的先天免疫激活并保持免疫效果。

靶向非典型G蛋白偶联受体信号通路治疗心脏纤维化

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

以人诱导多能干细胞平台筛出CGS15943，通过抑制腺苷受体-Gβγ-PI3K-AKT-YAP轴减轻心脏纤维化。

伦理关注：动物福利

哺乳动物产生环八硫以抑制脂质过氧化和铁死亡

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

小鼠和人类细胞中首次发现内源性环八硫，可抑制脂质过氧化和铁死亡。

伦理关注：动物福利

神经酰胺合成通过 YAP 驱动的再生程序介导结直肠癌转移

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

膳食脂肪促神经酰胺合成，激活 YAP 再生程序，驱动结直肠癌转移

周细胞向肌成纤维细胞转变将 APOE4 与脑血管退变联系起来

Cell · 发表于 2026 年 9 月 24 日

APOE4 使脑周细胞转变为肌成纤维细胞，分泌纤连蛋白促血管淀粉样沉积，可被 TGF-β 抑制逆转

抗CD22/CD19 CAR-T细胞疗法（CART2219.1）治疗成人及儿童复发/难治性B-ALL的I/II期试验

Blood Cancer Discov · 发表于 2026 年 9 月 21 日

串联CD22/CD19 CAR-T治疗11例复发/难治B-ALL，28天全部完全缓解，91%微小残留病灶阴性。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

合成长肽和DNA个体化癌症疫苗在胰腺癌中诱导强烈的新抗原特异性T细胞应答

Sci Adv · 发表于 2026 年 9 月 4 日

两项1期试验显示个体化疫苗在胰腺癌术后安全并诱导T细胞应答

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

FDA 批准新药：Zenbexus（iberdomide）联合达雷妥尤单抗及地塞米松治疗多发性骨髓瘤

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 13 日

FDA 批准 iberdomide 三联方案用于已接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成人。

Aeson全人工心脏用于急性心肌梗死后室间隔缺损患者的初步经验

Artif Organs · 发表于 2026 年 8 月 12 日

首次报告Aeson全人工心脏用于10例无法手术修复的梗死后室间隔缺损患者。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

LNP 递送 IFNα2 纳米质粒实现多区室免疫与肿瘤细胞重编程，克服结肠癌免疫治疗耐药

bioRxiv · 发表于 2026 年 8 月 28 日

用脂质纳米颗粒递送 IFNα2 基因，使耐药结肠癌对 PD-1 阻断敏感。

伦理关注：首次人体试验