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FDA 批准新药：Pasatru（garetosmab-grts）
FDA 批准新药：Pasatru (garetosmab-grts)
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FDA 批准 garetosmab 用于减少进行性骨化性纤维发育不良患者的异位骨化与疾病发作。
进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种极罕见的遗传病，肌肉和软组织中会不断长出异常骨头，导致活动能力逐步丧失，目前几乎无药可治。FDA 批准新药 Pasatru（通用名 garetosmab-grts）用于减少成人患者的新发异位骨化（不该长骨头的部位长出骨头）和医生评估的疾病发作。公告未给出试验数据细节。这是 FOP 这一超罕见病首个获批药物的重要进展，为患者提供了首个针对病因的治疗选择。
为什么推荐给您：超罕见病 FOP 首个获批药物，填补无药可治空白，属重大监管突破。
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摘要Abstract
摘要第 1 段问这一段
FDA-approved use on approval date: To reduce new heterotopic ossification and clinician-assessed disease flare-ups in adults with fibrodysplasia ossificans progressiva
从这篇论文记下的摘录
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