资料库

FDA 批准新药：Utebzi（tebipenem pivoxil）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 6 月 17 日

FDA 批准 tebipenem pivoxil 口服治疗复杂尿路感染。

伦理关注：公平可及

人源CART22.19治疗难治性儿童B-ALL：来自指定患者队列的见解

J Immunother Cancer · 发表于 2026 年 5 月 21 日

9例重度经治儿童B-ALL接受全人源串联CD19/CD22 CAR-T治疗，78%获完全分子学缓解，但持久性有限。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、弱势群体

FDA 批准新药：Foundayo（orforglipron）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 4 月 1 日

FDA 批准口服 orforglipron 用于肥胖或超重成人减重

低强度聚焦超声对人脑深部白质束的剂量依赖性效应

发表于 2026 年

低强度聚焦超声可剂量依赖地调节人脑深部白质束活动

伦理关注：受试者风险

AAV9-GLB1 静脉基因转移在青少年型 GM1 神经节苷脂贮积症患者中的扩展可及性使用

发表于 2026 年

为一名青少年 GM1 患儿通过扩展可及途径静脉输注 AAV9-GLB1 基因治疗

伦理关注：首次人体试验、知情同意、弱势群体、公平可及

mRNA疫苗诱导胃肠道癌症患者产生新抗原特异性T细胞免疫

J Clin Invest · 发表于 2020 年 11 月 2 日

个体化mRNA新抗原疫苗在胃肠道癌症患者中安全并诱导T细胞反应。

伦理关注：首次人体试验、知情同意

贝林妥欧单抗对比化疗治疗晚期急性淋巴细胞白血病

N Engl J Med · 发表于 2017 年 3 月 2 日

3期随机试验显示，贝林妥欧单抗比标准化疗显著延长复发或难治B细胞前体急性淋巴细胞白血病成人患者的总生存。

伦理关注：受试者风险、知情同意

帕博利珠单抗对比伊匹木单抗治疗晚期黑色素瘤

N Engl J Med · 发表于 2015 年 4 月 19 日

3 期试验显示帕博利珠单抗在晚期黑色素瘤中疗效和安全性均优于伊匹木单抗。

靶向 ZMYND8 释放 IL-2 信号以克服 T 细胞耗竭

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

敲除表观调控因子 ZMYND8 可增强 CD8+ T 细胞抗病毒与抗肿瘤能力。

伦理关注：动物福利

人脑细胞类型特异性遗传调控的单核图谱

Nat Genet · 发表于 2026 年 9 月 23 日

1384名多族裔供者、560万核的单核图谱，解析脑内细胞类型特异的基因调控。

分裂型抑制基因驱动揭示埃及伊蚊中遗传效率与生殖负荷的设计权衡

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 18 日

首个埃及伊蚊分裂型抑制基因驱动显示遗传效率与生殖代价存在取舍。

伦理关注：双重用途、资源分配

Cas12a chRDNA介导的体内基因组编辑实现高特异性功能基因敲除

Mol Ther Nucleic Acids · 发表于 2026 年 9 月 2 日

脂质纳米颗粒递送Cas12a与RNA-DNA杂合向导，在小鼠体内高效敲除三个靶基因且未检出脱靶。

伦理关注：基因与生殖、动物福利

组织驻留巨噬细胞转移硒转运蛋白保护胰腺癌免于铁死亡

Cell · 发表于 2026 年 9 月 24 日

胰腺癌边缘的驻留巨噬细胞向肿瘤细胞转移硒转运蛋白，抵御铁死亡、促进侵袭

CD4 T 细胞将 KRAS 抑制的短暂缓解转化为胰腺癌持久缓解

Cell · 发表于 2026 年 9 月 23 日

IL-21 细胞因子模拟物通过 CD4 T 细胞将 KRAS 抑制剂短暂疗效转为胰腺癌持久缓解。

伦理关注：动物福利

静脉基因治疗改善 Sandhoff 病猫模型的寿命与临床结局

Sci Transl Med · 发表于 2026 年 9 月 9 日

静脉注射双顺反子 AAV 基因治疗使 Sandhoff 病猫模型寿命延长并改善临床指标

伦理关注：动物福利

嵌合抗原受体T细胞治疗难治性B细胞淋巴瘤

N Engl J Med · 发表于 2017 年 12 月 10 日

CD19 CAR-T细胞CTL019治疗复发或难治的弥漫大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤，28例中18例有效，部分缓解持久。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

Lsp2 将 mTORC1 与 TOP mRNA 翻译及果蝇寿命联系起来

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

发现 Lsp2 是 mTORC1 反馈激活因子，可影响果蝇寿命。

伦理关注：动物福利

节肢动物的感染性转基因技术

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 17 日

用杆状病毒口服递送CRISPR组件到节肢动物生殖系，实现可遗传的基因敲除与敲入。

伦理关注：动物福利、双重用途

脑类器官计算驱动的机器人决策

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 15 日

以脑类器官作为高层决策控制器，实现人形机器人抓取与激光追踪等闭环任务。

伦理关注：AI 与算法、研究诚信

吡哆醇补充改善小鼠 SGPL1 R222Q 变异型鞘氨醇磷酸裂解酶缺乏综合征

J Clin Invest · 发表于 2026 年 9 月 24 日

维生素 B6 前体可改善该罕见遗传病小鼠模型的肾损伤。

伦理关注：动物福利

unZipro：以极少筛选简化计算机模拟蛋白质进化

Mol Cell · 发表于 2026 年 9 月 24 日

提出零样本计算机蛋白质进化框架，从约十个候选变体中找到高活性蛋白。

伦理关注：双重用途

多癌种早期检测试验在随机对照的 NHS-Galleri 试验中的表现

Nat Med · 发表于 2026 年 9 月 22 日

NHS-Galleri 试验报告 MCED 检测三年筛查的性能数据。

伦理关注：受试者风险、资源分配、隐私与数据

FDA 批准新药：Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 5 月 27 日

FDA 批准 pivekimab sunirine-pvzy 治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤成人患者。

FDA 批准新药：Icotyde（icotrokinra）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 3 月 17 日

FDA 批准 icotrokinra 治疗中重度斑块状银屑病。

FDA 批准新药：Yuviwel（navepegritide）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 2 月 27 日

FDA 批准 navepegritide 促进软骨发育不全儿童生长。

伦理关注：弱势群体

GDNF 基因治疗雄性非人灵长类酒精使用障碍

Nat Med · 发表于 2023 年 8 月 14 日

AAV2-GDNF 脑内注射消除猕猴酒精复饮行为达 12 个月。

伦理关注：动物福利

FDA 批准新药：Pixclara（floretyrosine F 18）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 11 日

FDA 批准 floretyrosine F 18 用于 PET 显像区分脑胶质瘤复发与治疗相关改变。

FDA 批准新药：Veppanu（vepdegestrant）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 5 月 1 日

FDA 批准 vepdegestrant 用于 ESR1 突变晚期乳腺癌

一项关于内部言语的立体脑电图研究

Cogn Neurodyn · 发表于 2026 年 9 月 23 日

用颅内电极记录发现，想象说话时的脑电模式与真正说话明显不同。

伦理关注：知情同意、受试者风险、隐私与数据

HIF-1α/ADPGK驱动的糖酵解重编程通过促进RHOA乳酰化引发血小板过度活化

Blood · 发表于 2026 年 9 月 25 日

缺氧通过HIF-1α/ADPGK轴增加乳酸，使RHOA乳酰化并导致血小板过度活化和血栓。