资料库

维奈克拉联合奥加伊妥珠单抗治疗复发难治性急性淋巴细胞白血病

Blood · 发表于 2026 年 9 月 25 日

1期试验中维奈克拉联合奥加伊妥珠单抗治疗复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病，95.5%完全缓解。

伦理关注：受试者风险、知情同意

超低成本开源常温离体器官灌注平台的开发与验证

Transplantation · 发表于 2026 年 9 月 25 日

用回收和廉价部件搭建约2000美元的常温离体器官灌注系统，成功灌注猪和人类器官并验证功能。

伦理关注：动物福利、资源分配、公平可及

碰撞的核糖体由核酸内切酶 Rae1 与反式翻译共同挽救

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

在革兰阳性菌中发现 Rae1 切割碰撞核糖体上的信使RNA、启动反式翻译的救援通路。

肝细胞通过提供丝氨酸促进胰腺癌肝转移

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

胰腺癌细胞经 CXCL5-CXCR2 重编程肝细胞获取丝氨酸。

伦理关注：动物福利

TRAM 促进不依赖 Toll 样受体的 myddosome 信号转导

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

发现 TRAM 驱动 myddosome 成熟，从而维持数小时的炎症信号。

基于AI从人群规模单细胞数据刻画阿尔茨海默病表型

Nat Med · 发表于 2026 年 9 月 23 日

开发PASCode框架，从600万核数据中识别约150万个表型相关细胞。

伦理关注：AI 与算法、隐私与数据

PAIR-Scan：通过库对库筛选一步鉴定高活性TCR-新抗原配对

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 15 日

新筛选技术一步从数万候选中找出功能性TCR-新抗原配对。

P5启动子介导的整合解释rAAV基因治疗后患者肝脏中的REP/CAP制造污染物

medRxiv · 发表于 2026 年 9 月 14 日

分析发现Zolgensma生产质粒中P5启动子位置导致REP/CAP序列污染患者肝细胞。

伦理关注：受试者风险、研究诚信

HZBio1在中国健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和免疫原性：一项随机1a期研究

Adv Ther · 发表于 2026 年 9 月 24 日

聚乙二醇化重组尿酸酶HZBio1首次人体试验显示耐受良好并可降低尿酸。

伦理关注：首次人体试验、知情同意

细胞内结构可视化人类核仁中前核糖体组装

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

研究用冷冻关联光电断层扫描首次在人类细胞核仁内可视化前核糖体组装过程。

靶向衰老细胞的纳米疗法改善纤维化并克服肿瘤免疫排斥

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

P-选择素靶向的褐藻多糖纳米颗粒清除致病性衰老样细胞，逆转纤维化并恢复抗肿瘤免疫。

伦理关注：动物福利

基于集体智能与模仿学习的人工智能诊断决策支持系统用于老年人基层医疗

J Am Med Inform Assoc · 发表于 2026 年 9 月 24 日

用模仿学习训练AI，为老年基层患者生成诊断和检查建议。

伦理关注：AI 与算法、隐私与数据

retlirafusp alfa（抗 PD-L1/TGF-β 双特异性抗体）联合化疗一线治疗 HER2 阴性胃或胃食管结合部腺癌：随机双盲 III 期研究（RELIGHT）

J Clin Oncol · 发表于 2026 年 9 月 24 日

双特异性抗体联合化疗一线治疗 HER2 阴性胃癌，总生存显著延长

靶向间日疟原虫E140抗原的mRNA-脂质纳米颗粒疫苗

Mol Ther Nucleic Acids · 发表于 2026 年 9 月 2 日

新型mRNA疫苗靶向E140抗原，小鼠中诱导抗体并减少疟原虫入侵。

伦理关注：动物福利

肺纤维化中淋巴管内皮细胞衰老与引流功能衰竭相关，尽管血管扩张

Am J Physiol Cell Physiol · 发表于 2026 年 9 月 23 日

肺纤维化中淋巴管虽增多，但内皮细胞衰老导致引流失败、巨噬细胞滞留。

全身性danegaptide治疗非增殖期糖尿病视网膜病变的临床前与临床评估

Sci Transl Med · 发表于 2026 年 9 月 23 日

口服gap junction调节剂danegaptide在1b期试验中显示安全性。

伦理关注：受试者风险

mRNA递送过程中缓冲细胞应激实现免疫调节性白细胞介素-2治疗

J Control Release · 发表于 2026 年 9 月 23 日

用姜黄素修饰的mRNA纳米载体缓冲细胞应激，成功逆转小鼠结肠炎。

丁酰胆碱酯酶通过旁分泌毒蕈碱信号减轻肝星状细胞活化

Gut · 发表于 2026 年 9 月 23 日

肝细胞丁酰胆碱酯酶减少致乙酰胆碱堆积，激活肝星状细胞促纤维化。

伦理关注：动物福利

CRISPR_SCD001的研发：CRISPR-Cas9介导校正后的自体造血干细胞基因治疗镰状细胞病

Mol Ther · 发表于 2026 年 9 月 19 日

开发自体造血干细胞产品CRISPR_SCD001，用CRISPR-Cas9校正镰状突变，完成临床前安全性验证。

伦理关注：首次人体试验

一种主动免疫训练策略以产生针对病毒逃逸的预适应性免疫

J Adv Res · 发表于 2026 年 9 月 8 日

用600种突变抗原mRNA库加强免疫，在小鼠中产生广谱抗变异中和抗体。

FDA 批准新药：Mimrylo（rusfertide）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 28 日

FDA 批准 rusfertide 用于治疗真性红细胞增多症成人的红细胞增多症。

人运动皮层中对意图运动的准备期编码及其对脑机接口的意义

Curr Biol · 发表于 2026 年 8 月 11 日

在3名植入电极的受试者中发现运动准备期信号可提前编码运动方向等信息，并实现快速光标控制。

伦理关注：知情同意、首次人体试验、受试者风险

AAV 介导的基因治疗在 Cockayne 综合征小鼠模型中实现表型改善

J Clin Invest · 发表于 2026 年 7 月 30 日

AAV9-CSA 新生儿脑室内注射显著延长 Cockayne 综合征小鼠寿命并改善表型

伦理关注：动物福利、首次人体试验

FDA 批准新药：Revtorpyk（gedatolisib）联合氟维司群治疗 HR 阳性、HER2 阴性晚期乳腺癌

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 7 月 14 日

FDA 批准 gedatolisib 联合氟维司群用于内分泌治疗后进展的 HR 阳性、HER2 阴性晚期乳腺癌。

FDA 批准新药：Trutakna（atacicept-vymj）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 7 月 7 日

FDA 批准 atacicept-vymj 降低有进展风险的成人原发性 IgA 肾病蛋白尿。

FDA 批准新药：Awiqli（insulin icodec-abae）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 3 月 26 日

FDA 批准每周一次基础胰岛素，用于 2 型糖尿病成人血糖控制

带双侧感觉反馈的行走外骨骼实时脑机接口控制

Brain Stimul · 发表于 2026 年 2 月 28 日

用双向脑机接口同时实现脑控行走外骨骼和人工腿部感觉反馈。

伦理关注：知情同意、受试者风险、首次人体试验

供者来源CD19靶向CAR-NK细胞使一例贝林妥欧单抗和自体CD19 CAR-T治疗失败的复发B-ALL患儿完全缓解

J Immunother Cancer · 发表于 2026 年 2 月 20 日

一例多线治疗失败的复发B-ALL患儿经供者CAR-NK细胞治疗获完全缓解。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

个体化新抗原疫苗在黑色素瘤患者中诱导持久记忆T细胞反应和表位扩展

Nat Med · 发表于 2021 年 1 月 21 日

NeoVax新抗原疫苗在黑色素瘤患者中诱导持续多年的记忆T细胞反应。

伦理关注：知情同意

髓母细胞瘤染色质状态差异揭示KDM2B为选择性依赖靶点

Nat Genet · 发表于 2026 年 9 月 24 日

发现3/4组髓母细胞瘤富集二价增强子状态，KDM2B是其选择性生长依赖，可作治疗靶点。