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FDA 批准新药:Zycubo(组氨酸铜)
FDA 批准新药:Zycubo (copper histidinate)
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FDA 批准组氨酸铜治疗门克斯病。
门克斯病(Menkes disease)是一种罕见的X连锁遗传病,由于铜代谢障碍导致严重神经系统损伤和发育迟缓,目前缺乏有效治疗。Zycubo(组氨酸铜)通过补充可被机体利用的铜来纠正铜缺乏。FDA 批准其用于治疗门克斯病,这是该病首个获批的针对性治疗药物。
为什么推荐给您:罕见遗传病首个获批的针对性治疗,填补重大未满足需求,但非全新治疗模态。
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摘要Abstract
摘要第 1 段问这一段
FDA-approved use on approval date: To treat Menkes disease
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