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FDA 批准新药：Isembyld（apitegromab-mstn）
FDA 批准新药：Isembyld (apitegromab-mstn)
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FDA 批准 apitegromab 用于 2 岁及以上正在接受 SMN2 靶向治疗的脊髓性肌萎缩症患者。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种导致肌肉无力和萎缩的遗传病，现有 SMN2 靶向治疗（如基因或剪接调节药物）主要针对病因，但肌肉功能改善仍有限。FDA 批准新药 Isembyld（通用名 apitegromab-mstn）用于 2 岁及以上正在接受 SMN2 靶向治疗的成人和儿童患者。从药名推测其可能通过抑制肌肉生长抑制素（myostatin）来增强肌肉。这为 SMA 患者提供了与现有病因治疗联合使用的辅助治疗新选择。
为什么推荐给您：为 SMA 患者提供与现有疗法联用的新机制药物，属重大进展。
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摘要Abstract
摘要第 1 段问这一段
FDA-approved use on approval date: To treat spinal muscular atrophy in adults and pediatric patients 2 years of age and older who are currently receiving an SMN2-targeted treatment
从这篇论文记下的摘录
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