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FDA 批准新药：Loargys（pegzilarginase-nbln）
FDA 批准新药：Loargys (pegzilarginase-nbln)
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FDA 批准 pegzilarginase 治疗精氨酸酶1缺乏症。
精氨酸酶1缺乏症（Arginase 1 Deficiency）是一种罕见的尿素循环障碍遗传病，导致精氨酸在血液中蓄积（高精氨酸血症），引起痉挛性瘫痪和发育迟缓。pegzilarginase-nbln 是一种聚乙二醇化的重组精氨酸酶，通过分解血液中过多的精氨酸来降低其水平。FDA 批准其联合饮食蛋白限制用于2岁及以上精氨酸酶1缺乏症患者，这是该病首个针对性药物。
为什么推荐给您：罕见尿素循环障碍首个针对性酶替代疗法获批，填补重大未满足需求。
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摘要Abstract
摘要第 1 段问这一段
FDA-approved use on approval date: To treat hyperarginemia in adults and pediatric patients two years and older with Arginase 1 Deficiency, in conjunction with dietary protein restriction
从这篇论文记下的摘录
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