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FDA 批准新药:Yuviwel(navepegritide)
FDA 批准新药:Yuviwel (navepegritide)
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FDA 批准 navepegritide 促进软骨发育不全儿童生长。
软骨发育不全(一种最常见的侏儒症,由FGFR3基因突变导致骨骼生长受限)的儿童身材矮小且并发症多。navepegritide 是一种长效C型利钠肽(CNP)类似物,通过抑制FGFR3下游信号来促进软骨生长。FDA 批准其用于2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童以增加线性生长,为这类患儿提供了新的药物治疗选择。
为什么推荐给您:针对软骨发育不全的新机制长效药物获批,但已有同类CNP类似物获批在先。
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摘要Abstract
摘要第 1 段问这一段
FDA-approved use on approval date: To increase linear growth in pediatric patients 2 years and older with achondroplasia with open epiphyses
从这篇论文记下的摘录
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