资料库

口服FVIIIa模拟抗体片段Inno8治疗A型血友病的开发

Blood · 发表于 2026 年 9 月 24 日

研究开发出口服FVIIIa模拟抗体片段Inno8，动物实验显示有口服生物利用度和长效半衰期。

伦理关注：首次人体试验

靶向 CLL-1 的体内 CAR-T 细胞免疫治疗复发/难治性急性髓系白血病

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 25 日

一项 1 期试验，用体内生成 CAR-T 细胞的新方法治疗复发或难治性急性髓系白血病。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

系统递送可逃避吞噬的逆转录病毒载体，实现镰状细胞病的体内造血干细胞基因治疗

Cell Stem Cell · 发表于 2026 年 9 月 24 日

新型载体静脉注射后直接在小鼠体内改造造血干细胞，诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病

伦理关注：首次人体试验

FDA 批准新药：Atebrioz（zilurgisertib）治疗进行性骨化性纤维发育不良

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 25 日

FDA 批准 zilurgisertib 用于减少 12 岁及以上进行性骨化性纤维发育不良患者的异位骨化体积。

伦理关注：弱势群体

决定异体CAR-T细胞排斥与扩增的细胞和分子机制

Cancer Discov · 发表于 2026 年 9 月 25 日

11例淋巴瘤患者接受同一批异体CAR-T后，受体原有同种反应性T细胞决定排斥。

伦理关注：知情同意、受试者风险

钙网蛋白突变骨髓增殖性肿瘤中疾病起始造血干细胞的表征

Blood · 发表于 2025 年 9 月 25 日

发现钙网蛋白突变骨髓增殖性肿瘤由Vwf阳性造血干细胞扩增起始，PERK/eIF2a通路是其弱点。

用于可穿戴与植入式治疗设备通信的体内网络系统

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

受神经离子信号启发，以人体组织为导电介质，实现植入物与可穿戴设备的无线通信和双肢运动控制。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

FDA 批准新药：Onswik（insulin efsitora alfa-gobe）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 23 日

美国 FDA 批准 Onswik 用于改善成人 2 型糖尿病患者的血糖控制，配合饮食和运动。

FDA 批准新药：Lyrfigtu（lirafugratinib）用于 FGFR2 融合胆管癌

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 23 日

FDA 批准 lirafugratinib 治疗携带 FGFR2 基因融合或重排的经治晚期胆管癌成人患者。

人类面部多样性背后的细胞类型与调控元件图谱

Nat Genet · 发表于 2026 年 9 月 24 日

构建胚胎6至11周人类面部单细胞多组学图谱，揭示间充质细胞与增强子调控面部形态。

骨来源DKK1重编程多能祖细胞3驱动乳腺癌髓系造血

Blood · 发表于 2026 年 9 月 25 日

乳腺癌通过骨来源DKK1重编程骨髓祖细胞，驱动免疫抑制性髓系细胞扩增，阻断DKK1可减缓肿瘤。

低剂量放射性药物治疗增强 B7-H3 靶向 CAR-T 细胞对小鼠转移性神经母细胞瘤的疗效

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

在小鼠转移性神经母细胞瘤中，低剂量放射性药物预治疗增强了 B7-H3 靶向 CAR-T 的疗效。

伦理关注：动物福利、首次人体试验

靶向非典型G蛋白偶联受体信号通路治疗心脏纤维化

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

以人诱导多能干细胞平台筛出CGS15943，通过抑制腺苷受体-Gβγ-PI3K-AKT-YAP轴减轻心脏纤维化。

伦理关注：动物福利

哺乳动物产生环八硫以抑制脂质过氧化和铁死亡

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

小鼠和人类细胞中首次发现内源性环八硫，可抑制脂质过氧化和铁死亡。

伦理关注：动物福利

神经酰胺合成通过 YAP 驱动的再生程序介导结直肠癌转移

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

膳食脂肪促神经酰胺合成，激活 YAP 再生程序，驱动结直肠癌转移

周细胞向肌成纤维细胞转变将 APOE4 与脑血管退变联系起来

Cell · 发表于 2026 年 9 月 24 日

APOE4 使脑周细胞转变为肌成纤维细胞，分泌纤连蛋白促血管淀粉样沉积，可被 TGF-β 抑制逆转

组织驻留巨噬细胞转移硒转运蛋白保护胰腺癌免于铁死亡

Cell · 发表于 2026 年 9 月 24 日

胰腺癌边缘的驻留巨噬细胞向肿瘤细胞转移硒转运蛋白，抵御铁死亡、促进侵袭

吡哆醇补充改善小鼠 SGPL1 R222Q 变异型鞘氨醇磷酸裂解酶缺乏综合征

J Clin Invest · 发表于 2026 年 9 月 24 日

维生素 B6 前体可改善该罕见遗传病小鼠模型的肾损伤。

伦理关注：动物福利

unZipro：以极少筛选简化计算机模拟蛋白质进化

Mol Cell · 发表于 2026 年 9 月 24 日

提出零样本计算机蛋白质进化框架，从约十个候选变体中找到高活性蛋白。

伦理关注：双重用途

一项关于内部言语的立体脑电图研究

Cogn Neurodyn · 发表于 2026 年 9 月 23 日

用颅内电极记录发现，想象说话时的脑电模式与真正说话明显不同。

伦理关注：知情同意、受试者风险、隐私与数据

HIF-1α/ADPGK驱动的糖酵解重编程通过促进RHOA乳酰化引发血小板过度活化

Blood · 发表于 2026 年 9 月 25 日

缺氧通过HIF-1α/ADPGK轴增加乳酸，使RHOA乳酰化并导致血小板过度活化和血栓。

维奈克拉联合奥加伊妥珠单抗治疗复发难治性急性淋巴细胞白血病

Blood · 发表于 2026 年 9 月 25 日

1期试验中维奈克拉联合奥加伊妥珠单抗治疗复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病，95.5%完全缓解。

伦理关注：受试者风险、知情同意

超低成本开源常温离体器官灌注平台的开发与验证

Transplantation · 发表于 2026 年 9 月 25 日

用回收和廉价部件搭建约2000美元的常温离体器官灌注系统，成功灌注猪和人类器官并验证功能。

伦理关注：动物福利、资源分配、公平可及

碰撞的核糖体由核酸内切酶 Rae1 与反式翻译共同挽救

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

在革兰阳性菌中发现 Rae1 切割碰撞核糖体上的信使RNA、启动反式翻译的救援通路。

HZBio1在中国健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和免疫原性：一项随机1a期研究

Adv Ther · 发表于 2026 年 9 月 24 日

聚乙二醇化重组尿酸酶HZBio1首次人体试验显示耐受良好并可降低尿酸。

伦理关注：首次人体试验、知情同意

细胞内结构可视化人类核仁中前核糖体组装

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

研究用冷冻关联光电断层扫描首次在人类细胞核仁内可视化前核糖体组装过程。

靶向衰老细胞的纳米疗法改善纤维化并克服肿瘤免疫排斥

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

P-选择素靶向的褐藻多糖纳米颗粒清除致病性衰老样细胞，逆转纤维化并恢复抗肿瘤免疫。

伦理关注：动物福利

基于集体智能与模仿学习的人工智能诊断决策支持系统用于老年人基层医疗

J Am Med Inform Assoc · 发表于 2026 年 9 月 24 日

用模仿学习训练AI，为老年基层患者生成诊断和检查建议。

伦理关注：AI 与算法、隐私与数据

retlirafusp alfa（抗 PD-L1/TGF-β 双特异性抗体）联合化疗一线治疗 HER2 阴性胃或胃食管结合部腺癌：随机双盲 III 期研究（RELIGHT）

J Clin Oncol · 发表于 2026 年 9 月 24 日

双特异性抗体联合化疗一线治疗 HER2 阴性胃癌，总生存显著延长

髓母细胞瘤染色质状态差异揭示KDM2B为选择性依赖靶点

Nat Genet · 发表于 2026 年 9 月 24 日

发现3/4组髓母细胞瘤富集二价增强子状态，KDM2B是其选择性生长依赖，可作治疗靶点。