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今日前沿

每天早上一期：从顶级期刊、预印本、新注册的早期试验和药监批准中，为您挑出最值得关注的研究。

今日精选 20 篇，更新于 9 月 26 日 08:39（北京时间）。

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9 月 26 日这一期最新

这一期：从 9 月 24–26 日新收录的 232 篇论文里，按前沿程度挑出 20 篇。资料库里一共 780 篇。

卡片上的日期是论文自己的发表日期，和“这一期”（本工具收录、挑选它的日子）不是一回事。

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这一期共 20 篇，前沿程度高的在前。

口服FVIIIa模拟抗体片段Inno8治疗A型血友病的开发
Development of Inno8, an orally administered factor VIIIa-mimetic antibody fragment for treatment of hemophilia A

Blood · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 血液

动物实验

研究开发出口服FVIIIa模拟抗体片段Inno8，动物实验显示有口服生物利用度和长效半衰期。

伦理关注：首次人体试验
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这篇对您：
靶向 CLL-1 的体内 CAR-T 细胞免疫治疗复发/难治性急性髓系白血病
CLL-1-Targeted In Vivo CAR-T Cell Immunotherapy for Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 25 日 · 血液

试验注册

一项 1 期试验，用体内生成 CAR-T 细胞的新方法治疗复发或难治性急性髓系白血病。

伦理关注：首次人体试验受试者风险
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这篇对您：
系统递送可逃避吞噬的逆转录病毒载体，实现镰状细胞病的体内造血干细胞基因治疗
Systemic delivery of phagocytosis-shielded retroviral vectors enables in vivo HSC gene therapy for sickle cell disease

Cell Stem Cell · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 遗传与基因治疗

动物实验

新型载体静脉注射后直接在小鼠体内改造造血干细胞，诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病

伦理关注：首次人体试验
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这篇对您：
FDA 批准新药：Atebrioz（zilurgisertib）治疗进行性骨化性纤维发育不良
FDA 批准新药：Atebrioz (zilurgisertib)

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 25 日 · 遗传与基因治疗

药监批准

FDA 批准 zilurgisertib 用于减少 12 岁及以上进行性骨化性纤维发育不良患者的异位骨化体积。

伦理关注：弱势群体
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这篇对您：
无需药物筛选校正细胞的体内造血干细胞基因治疗血红蛋白病
In vivo HSPC gene therapy of hemoglobinopathies without drug selection of corrected cells

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 17 日 · 遗传与基因治疗

预印本（未经同行评议）动物实验免费全文

体内碱基/先导编辑引入EPOR变体，让校正后的红细胞获得生长优势，无需药物筛选即改善地贫小鼠表型。

伦理关注：基因与生殖动物福利
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这篇对您：
用于可穿戴与植入式治疗设备通信的体内网络系统
An in-body networking system for communication between wearable and implantable therapeutics

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 生物技术与再生医学

动物实验

受神经离子信号启发，以人体组织为导电介质，实现植入物与可穿戴设备的无线通信和双肢运动控制。

伦理关注：首次人体试验受试者风险
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这篇对您：
决定异体CAR-T细胞排斥与扩增的细胞和分子机制
Cellular and molecular mechanisms determining allogeneic CAR T cell rejection and expansion

Cancer Discov · 发表于 2026 年 9 月 25 日 · 血液

队列研究

11例淋巴瘤患者接受同一批异体CAR-T后，受体原有同种反应性T细胞决定排斥。

伦理关注：知情同意受试者风险
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这篇对您：
低剂量放射性药物治疗增强 B7-H3 靶向 CAR-T 细胞对小鼠转移性神经母细胞瘤的疗效
Low-dose radiopharmaceutical therapy enhances the efficacy of B7-H3 CAR T cells in murine metastatic neuroblastoma

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 肿瘤

预印本（未经同行评议）动物实验

在小鼠转移性神经母细胞瘤中，低剂量放射性药物预治疗增强了 B7-H3 靶向 CAR-T 的疗效。

伦理关注：动物福利首次人体试验
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FDA 批准新药：Isembyld（apitegromab-mstn）
FDA 批准新药：Isembyld (apitegromab-mstn)

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 11 日 · 神经

药监批准

FDA 批准 apitegromab 用于 2 岁及以上正在接受 SMN2 靶向治疗的脊髓性肌萎缩症患者。

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FDA 批准新药：Onswik（insulin efsitora alfa-gobe）
FDA 批准新药：Onswik (insulin efsitora alfa-gobe)

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 23 日 · 内分泌与代谢

药监批准

美国 FDA 批准 Onswik 用于改善成人 2 型糖尿病患者的血糖控制，配合饮食和运动。

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FDA 批准新药：Lyrfigtu（lirafugratinib）用于 FGFR2 融合胆管癌
FDA 批准新药：Lyrfigtu (lirafugratinib)

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 23 日 · 肿瘤

药监批准

FDA 批准 lirafugratinib 治疗携带 FGFR2 基因融合或重排的经治晚期胆管癌成人患者。

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评估供者来源 B 细胞输注治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者
Evaluation of Donor-Derived B Cell Infusions in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 神经

试验注册

首次人体试验：输注供者B细胞治疗ALS的安全性。

伦理关注：首次人体试验受试者风险知情同意
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NG004 用于不完全性脊髓损伤患者
NG004 in Incomplete Spinal Cord Injury Patients

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 神经

试验注册

抗 Nogo-A 抗体 NG004 在急性颈段不完全脊髓损伤中开展随机双盲安慰剂对照 1 期试验。

伦理关注：首次人体试验受试者风险知情同意
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Lsp2将生命早期饮食与成年期翻译及寿命联系起来（果蝇）
Lsp2 links early-life diet to adult translation and lifespan in Drosophila

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日 · 生命科学

动物实验

果蝇幼期蛋白限制通过降低储存蛋白Lsp2延长成年寿命。

伦理关注：动物福利
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一种双位点激酶抑制剂的设计方法
A design approach for bitopic kinase inhibitors

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日 · 肿瘤

动物实验

通过连接两个配体同时结合激酶两个位点，设计出疗效更好、毒性更低的ABL1抑制剂。

伦理关注：动物福利
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这篇对您：
PERM1基因治疗通过肌节—线粒体能量微域预防压力超负荷诱导的心力衰竭
PERM1 Gene Therapy Prevents Pressure Overload-induced Heart Failure Through a Sarcomere-Mitochondria Energetic Microdomain

Res Sq · 发表于 2026 年 9 月 14 日 · 心血管

预印本（未经同行评议）动物实验免费全文

AAV-PERM1在小鼠中预防压力超负荷心衰，机制为不依赖转录的线粒体蛋白稳态调控。

伦理关注：动物福利
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密码子依赖的N1-乙基假尿苷修饰mRNA翻译降低先天免疫同时保留疫苗免疫原性
Codon-dependent translation of N1-ethylpseudouridine-modified mRNA reduces innate immunity while preserving vaccine immunogenicity

Mol Ther Nucleic Acids · 发表于 2026 年 9 月 2 日 · 生物技术与再生医学

体外 / 类器官研究免费全文

新型核苷修饰Et1Ψ经密码子优化后，可降低mRNA疫苗的先天免疫激活并保持免疫效果。

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这篇对您：
靶向非典型G蛋白偶联受体信号通路治疗心脏纤维化
Targeting an atypical G protein-coupled receptor signaling pathway for cardiac fibrosis therapy

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 心血管

体外 / 类器官研究

以人诱导多能干细胞平台筛出CGS15943，通过抑制腺苷受体-Gβγ-PI3K-AKT-YAP轴减轻心脏纤维化。

伦理关注：动物福利
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这篇对您：
哺乳动物产生环八硫以抑制脂质过氧化和铁死亡
Mammals produce cyclo-octasulfur to suppress lipid peroxidation and ferroptosis

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 生命科学

动物实验

小鼠和人类细胞中首次发现内源性环八硫，可抑制脂质过氧化和铁死亡。

伦理关注：动物福利
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这篇对您：
分裂型抑制基因驱动揭示埃及伊蚊中遗传效率与生殖负荷的设计权衡
Split suppression gene drives reveal a design tradeoff between inheritance and reproductive load in Aedes aegypti

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 18 日 · 公共卫生

预印本（未经同行评议）动物实验免费全文

首个埃及伊蚊分裂型抑制基因驱动显示遗传效率与生殖代价存在取舍。

伦理关注：双重用途资源分配
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