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今日前沿

每天早上一期：从顶级期刊、预印本、新注册的早期试验和药监批准中，为您挑出最值得关注的研究。

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9 月 25 日这一期

这一期：从 9 月 23–25 日新收录的 315 篇论文里，按前沿程度挑出 15 篇。资料库里一共 780 篇。

卡片上的日期是论文自己的发表日期，和“这一期”（本工具收录、挑选它的日子）不是一回事。

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这一期共 15 篇，前沿程度高的在前。

壳核内AAV9共递送AADC与GDNF治疗重度AADC缺乏症：首次人体儿科剂量递增研究
Intraputaminal AAV9 co-delivery of AADC and GDNF in severe AADC deficiency: first-in-human pediatric dose-escalation study

Sci China Life Sci · 发表于 2026 年 9 月 21 日 · 遗传与基因治疗

早期（1 期）试验

4名重度AADC缺乏症幼儿接受双基因AAV9脑内注射，安全性可耐受，运动和症状多有改善。

伦理关注：首次人体试验弱势群体受试者风险
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这篇对您：
Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott-Aldrich 综合征
Etuvetidigene Autotemcel for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome

N Engl J Med · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 遗传与基因治疗

早期（1 期）试验

慢病毒基因疗法 etu-cel 治疗 WAS，5年总生存率96%，感染和出血显著减少。

伦理关注：首次人体试验受试者风险弱势群体
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低强度聚焦超声靶向杏仁核治疗抑郁和焦虑：首次人体活性对照试验
Low-Intensity Focused Ultrasound of the Amygdala in Depression and Anxiety: A First-in-Human Active-Controlled Trial

medRxiv · 发表于 2026 年 9 月 20 日 · 精神

预印本（未经同行评议）早期（1 期）试验免费全文

首次人体试验用聚焦超声无创调控杏仁核，显示靶点engagement信号。

伦理关注：首次人体试验受试者风险知情同意
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一种新型室间隔重建装置用于心肌梗死后室间隔破裂：临床前及首次人体研究结果
A novel ventricular septal reconstruction device for post-myocardial infarction ventricular septal rupture: preclinical and first-in-human study results

Front Cardiovasc Med · 发表于 2026 年 9 月 9 日 · 心血管

早期（1 期）试验免费全文

新型专用装置在动物和4例患者中完成室间隔破裂封堵，短期安全可行。

伦理关注：首次人体试验受试者风险知情同意
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Anito-cel（d结构域BCMA CAR-T）治疗复发难治多发性骨髓瘤的1期研究
Phase 1 Study of Anito-cel, a d-Domain BCMA CAR T Cell for Refractory or Recurrent Myeloma

N Engl J Med · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 血液

早期（1 期）试验

新型BCMA CAR-T：38例经治骨髓瘤100%缓解，严重神经毒性罕见。

伦理关注：首次人体试验受试者风险知情同意
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一种可植入的无线无电池空间选择性迷走神经刺激器
An Implantable Wireless Battery-Free Spatially Selective Vagus Nerve Stimulator

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 15 日 · 神经

预印本（未经同行评议）早期（1 期）试验免费全文

研发无线无电池植入式装置，首次在人体实现迷走神经选择性刺激。

伦理关注：首次人体试验受试者风险
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附加式双人工眼内系统（标准人工晶体联合SING-IMT™望远镜）首次人体植入：光学模拟、临床前验证与临床可行性
First-in-Human Implantation of an Add-On Dual Intraocular System Combining a Standard IOL and the SING-IMT™ Telescope: Optical Simulation, Preclinical Validation, and Clinical Feasibility

Retina · 发表于 2026 年 9 月 23 日 · 眼科

早期（1 期）试验

新型眼内望远镜联合人工晶体首次植入人体，改善晚期黄斑变性视力。

伦理关注：首次人体试验受试者风险
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RNA反式剪接治疗杜氏肌营养不良症
RNA trans-splicing treatment for Duchenne muscular dystrophy

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 16 日 · 遗传与基因治疗

预印本（未经同行评议）动物实验免费全文

多载体RNA末端连接系统在小鼠中恢复全长抗肌萎缩蛋白并阻止肌肉退化。

伦理关注：动物福利
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基于非增强 CT 与人工智能的大规模食管癌筛查
Large-scale esophageal cancer screening through noncontrast computed tomography and artificial intelligence

Nat Med · 发表于 2026 年 9 月 22 日 · 医学 AI 与数字健康

建模 / 计算研究

EAGLE 模型用胸部平扫 CT 筛查食管癌，多中心验证灵敏度较高。

伦理关注：AI 与算法隐私与数据资源分配
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类固醇合成抑制剂ODM-209治疗转移性去势抵抗性前列腺癌和晚期乳腺癌：首次人体STESIDES研究结果
Steroidogenesis inhibitor ODM-209 for metastatic castration-resistant prostate cancer and advanced breast cancer: Results from the first-in-human STESIDES study

Eur J Cancer · 发表于 2026 年 9 月 12 日 · 肿瘤

早期（1 期）试验

首个CYP11A1抑制剂ODM-209在重度经治前列腺癌中显示PSA应答。

伦理关注：首次人体试验
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重组水疱性口炎病毒苏丹型埃博拉病毒疫苗在美国成人中的安全性和免疫原性：单盲、首次人体、剂量递增1期临床试验
Safety and immunogenicity of a recombinant vesicular stomatitis virus-based Sudan virus vaccine in adults in the USA: a single-blind, first-in-human, dose-escalation phase 1 clinical trial

Lancet Microbe · 发表于 2026 年 9 月 23 日 · 感染病

早期（1 期）试验

rVSVΔG-SEBOV-GP苏丹病毒疫苗首次人体试验显示良好耐受性和免疫原性

伦理关注：首次人体试验受试者风险
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TA 重复序列断裂的 MMEJ 修复维持 ecDNA 与肿瘤适应性
MMEJ repair of breaks at TA repeats maintains ecDNA and cancer fitness

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日 · 肿瘤

体外 / 类器官研究

抑制 MMEJ 或 Polθ 可选择性清除 ecDNA、削弱肿瘤。

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mTORC1 驱动结节性硬化症中细胞自主的星形胶质细胞反应性
mTORC1 drives cell-autonomous astrocyte reactivity in tuberous sclerosis

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日 · 神经

体外 / 类器官研究

人脑类器官显示 TSC2 缺失使神经前体细胞自主分化为反应性星形胶质细胞。

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患者CAR-T细胞的代谢谱揭示向氨基酸支持的OXPHOS转变并指导转运体工程
Metabolic profiling of CAR T-cells in patients reveals a shift toward amino acid-supported OXPHOS and informs transporter engineering

Res Sq · 发表于 2026 年 9 月 15 日 · 肿瘤

预印本（未经同行评议）体外 / 类器官研究免费全文

单细胞免疫代谢分析显示CAR-T输注后转向氨基酸驱动的OXPHOS，改造氨基酸转运体可增强疗效。

伦理关注：受试者风险
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在人多能干细胞衍生的皮质-髓质样组装体中模拟人类胚胎期肾上腺发育
Modeling human embryonic adrenogenesis in pluripotentstem cell-derived corticomedullar-like assembloids

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日 · 生物技术与再生医学

预印本（未经同行评议）体外 / 类器官研究

用干细胞构建肾上腺类组装体，可同时产生皮质醇类和儿茶酚胺类激素。

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