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壳核内AAV9共递送AADC与GDNF治疗重度AADC缺乏症：首次人体儿科剂量递增研究

Sci China Life Sci · 发表于 2026 年 9 月 21 日

4名重度AADC缺乏症幼儿接受双基因AAV9脑内注射，安全性可耐受，运动和症状多有改善。

伦理关注：首次人体试验、弱势群体、受试者风险

低强度聚焦超声靶向杏仁核治疗抑郁和焦虑：首次人体活性对照试验

medRxiv · 发表于 2026 年 9 月 20 日

首次人体试验用聚焦超声无创调控杏仁核，显示靶点engagement信号。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

一种新型室间隔重建装置用于心肌梗死后室间隔破裂：临床前及首次人体研究结果

Front Cardiovasc Med · 发表于 2026 年 9 月 9 日

新型专用装置在动物和4例患者中完成室间隔破裂封堵，短期安全可行。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott-Aldrich 综合征

N Engl J Med · 发表于 2026 年 9 月 24 日

慢病毒基因疗法 etu-cel 治疗 WAS，5年总生存率96%，感染和出血显著减少。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、弱势群体

FDA 批准新药：Zanvastro（zilganersen）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 3 日

FDA 批准 zilganersen 用于治疗儿童和成人 Alexander 病。

FDA 批准新药：Pasatru（garetosmab-grts）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 19 日

FDA 批准 garetosmab 用于减少进行性骨化性纤维发育不良患者的异位骨化与疾病发作。

一种可植入的无线无电池空间选择性迷走神经刺激器

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 15 日

研发无线无电池植入式装置，首次在人体实现迷走神经选择性刺激。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

Anito-cel（d结构域BCMA CAR-T）治疗复发难治多发性骨髓瘤的1期研究

N Engl J Med · 发表于 2026 年 9 月 24 日

新型BCMA CAR-T：38例经治骨髓瘤100%缓解，严重神经毒性罕见。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

FDA 批准新药：Rasonque（daraxonrasib）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 26 日

FDA 批准 daraxonrasib 用于治疗转移性胰腺癌。

FDA 批准新药：Tauklarify（florquinitau F 18）用于脑 tau 蛋白 PET 显像

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 13 日

FDA 批准 florquinitau F 18 用于阿尔茨海默病评估中的脑 tau 蛋白 PET 显像。

RNA反式剪接治疗杜氏肌营养不良症

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 16 日

多载体RNA末端连接系统在小鼠中恢复全长抗肌萎缩蛋白并阻止肌肉退化。

伦理关注：动物福利

无需药物筛选校正细胞的体内造血干细胞基因治疗血红蛋白病

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 17 日

体内碱基/先导编辑引入EPOR变体，让校正后的红细胞获得生长优势，无需药物筛选即改善地贫小鼠表型。

伦理关注：基因与生殖、动物福利

附加式双人工眼内系统（标准人工晶体联合SING-IMT™望远镜）首次人体植入：光学模拟、临床前验证与临床可行性

Retina · 发表于 2026 年 9 月 23 日

新型眼内望远镜联合人工晶体首次植入人体，改善晚期黄斑变性视力。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

FDA 批准新药：Jideytro（zidesamtinib）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 7 月 22 日

FDA 批准 zidesamtinib 用于已接受过 ROS1 抑制剂治疗的晚期 ROS1 阳性非小细胞肺癌。

FDA 批准新药：Hepcludex（bulevirtide-gmod）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 5 月 22 日

FDA 批准 bulevirtide-gmod 治疗成人慢性丁型肝炎病毒感染。

TA 重复序列断裂的 MMEJ 修复维持 ecDNA 与肿瘤适应性

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

抑制 MMEJ 或 Polθ 可选择性清除 ecDNA、削弱肿瘤。

mTORC1 驱动结节性硬化症中细胞自主的星形胶质细胞反应性

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

人脑类器官显示 TSC2 缺失使神经前体细胞自主分化为反应性星形胶质细胞。

化学修饰CRISPR酶用于体内多器官基因组编辑

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 16 日

PERCEPT平台通过可逆化学修饰CRISPR酶，实现多组织体内编辑。

伦理关注：动物福利

患者CAR-T细胞的代谢谱揭示向氨基酸支持的OXPHOS转变并指导转运体工程

Res Sq · 发表于 2026 年 9 月 15 日

单细胞免疫代谢分析显示CAR-T输注后转向氨基酸驱动的OXPHOS，改造氨基酸转运体可增强疗效。

伦理关注：受试者风险

基于非增强 CT 与人工智能的大规模食管癌筛查

Nat Med · 发表于 2026 年 9 月 22 日

EAGLE 模型用胸部平扫 CT 筛查食管癌，多中心验证灵敏度较高。

伦理关注：AI 与算法、隐私与数据、资源分配

类固醇合成抑制剂ODM-209治疗转移性去势抵抗性前列腺癌和晚期乳腺癌：首次人体STESIDES研究结果

Eur J Cancer · 发表于 2026 年 9 月 12 日

首个CYP11A1抑制剂ODM-209在重度经治前列腺癌中显示PSA应答。

伦理关注：首次人体试验

重组水疱性口炎病毒苏丹型埃博拉病毒疫苗在美国成人中的安全性和免疫原性：单盲、首次人体、剂量递增1期临床试验

Lancet Microbe · 发表于 2026 年 9 月 23 日

rVSVΔG-SEBOV-GP苏丹病毒疫苗首次人体试验显示良好耐受性和免疫原性

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

FDA 批准新药：Etcamah（camizestrant）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 4 日

FDA 批准 camizestrant 用于在芳香化酶抑制剂和 CDK4/6 抑制剂治疗期间检出 ESR1 突变的 HR+/HER2- 乳腺癌。

FDA 批准新药：Orzeyful（oveporexton）治疗 1 型发作性睡病

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 5 日

FDA 批准 oveporexton 用于治疗 1 型发作性睡病。

FDA 批准新药：Baxfendy（baxdrostat）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 5 月 15 日

FDA 批准 baxdrostat 与其他降压药联用治疗高血压。

FDA 批准新药：Loargys（pegzilarginase-nbln）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 2 月 23 日

FDA 批准 pegzilarginase 治疗精氨酸酶1缺乏症。

FDA 批准新药：Zycubo（组氨酸铜）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 1 月 12 日

FDA 批准组氨酸铜治疗门克斯病。

FDA 批准新药：Isembyld（apitegromab-mstn）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 11 日

FDA 批准 apitegromab 用于 2 岁及以上正在接受 SMN2 靶向治疗的脊髓性肌萎缩症患者。

在人多能干细胞衍生的皮质-髓质样组装体中模拟人类胚胎期肾上腺发育

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

用干细胞构建肾上腺类组装体，可同时产生皮质醇类和儿茶酚胺类激素。

评估供者来源 B 细胞输注治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 24 日

首次人体试验：输注供者B细胞治疗ALS的安全性。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意