资料库

基于CRISPR的人源化模型揭示STAG2缺失在家族性GATA2缺陷型骨髓增生异常综合征进展中的协同作用

Blood Adv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

用基因编辑人源干细胞模型揭示GATA2与STAG2双突变协同推动骨髓异常综合征进展。

伦理关注：动物福利、基因与生殖

反义重复转录本的 AUG 依赖性翻译促进 C9ORF72 扩增携带者产生二肽重复蛋白

Cells · 发表于 2026 年 9 月 19 日

发现 C9ORF72 反义 RNA 依赖 AUG 起始翻译生成毒性蛋白。

成纤维细胞通过胰岛素样生长因子1调控固有淋巴细胞抑制肠道炎症

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

一类表达胰岛素样生长因子1的成纤维细胞通过固有淋巴细胞-浆细胞样树突状细胞轴抑制肠道炎症。

伦理关注：动物福利

BC200基因逃逸进入人类痘病毒，揭示其在灵长类中持续转座

Science · 发表于 2026 年 9 月 24 日

人类非编码RNA基因BC200通过L1介导的逆转座插入传染性软疣病毒，显示其兼具基因与转座子双重身份。

迈向多视图脑网络基础模型：跨任意脑图谱的跨视图一致性学习

IEEE Trans Pattern Anal Mach Intell · 发表于 2026 年 9 月 21 日

提出多视图脑网络基础模型，跨不同脑图谱学习可泛化表征并识别神经疾病。

伦理关注：AI 与算法

替克司他单抗治疗抗 CD19 CAR-T 细胞疗法失败后复发难治性获得性血友病 A

J Thromb Haemost · 发表于 2026 年 9 月 24 日

首例用替克司他单抗成功治疗 CAR-T 失败后的难治性获得性血友病 A。

伦理关注：首次人体试验、知情同意

IBI3042 在健康成人中的研究

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 25 日

一项 1 期试验，在健康成人中测试口服新药 IBI3042 单次递增剂量的安全性与药代动力学。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

Evorpacept联合曲妥珠单抗、雷莫西尤单抗和紫杉醇治疗HER2阳性胃癌：随机2期试验

Nat Med · 发表于 2026 年 9 月 24 日

CD47阻断剂Evorpacept联合三药方案提高HER2阳性胃癌客观缓解率，但未达预设统计学标准。

大语言模型用于肝细胞癌术前微血管侵犯预测：与放射科医师的多中心比较及治疗结局

J Hepatocell Carcinoma · 发表于 2026 年 9 月 19 日

大语言模型预测肝癌微血管侵犯，准确率超过多数放射科医师。

先导编辑修复患者来源诱导多能干细胞中的 HBB 密码子 8/9（+G）突变，并在红系细胞中恢复 β 珠蛋白表达

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

作者用先导编辑修复 β 地中海贫血患者干细胞中的 HBB 突变，恢复了 β 珠蛋白表达。

伦理关注：基因与生殖、知情同意

大语言模型根据社会地位分配临床资源：30618 次决策的评估

J Pers Med · 发表于 2026 年 8 月 28 日

审计发现大语言模型在临床资源分配中受患者种族和社会地位影响。

伦理关注：AI 与算法、公平可及、隐私与数据、研究诚信

FDA 批准新药：Juvmo（tavapadon）治疗帕金森病

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 25 日

FDA 批准 tavapadon 用于治疗成人帕金森病。

分层提示结合推理型大语言模型提取免疫检查点抑制剂相关心肌炎证据的初步研究

Eur Heart J Digit Health · 发表于 2026 年 9 月 15 日

分层提示加推理型大语言模型从病历中提取心肌炎证据，比研究人员更准更快更便宜。

伦理关注：隐私与数据、AI 与算法

ASOFormer：预测反义寡核苷酸疗效以支持候选药物优先排序的 Transformer 模型

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

开发基于 Transformer 的模型 ASOFormer，从序列和化学修饰预测反义寡核苷酸沉默效率。

双顺反子慢病毒结构提高膜锚定 HIV 进入抑制剂的表面密度并使修饰细胞获得不依赖嗜性的保护

Cells · 发表于 2026 年 9 月 19 日

双基因慢病毒载体提升细胞表面抗 HIV 肽密度并增强保护。

伦理关注：基因与生殖

人工智能与心胸外科的伦理基础：证据、问责与委托判断的界限

Med Sci (Basel) · 发表于 2026 年 9 月 18 日

综述心胸外科人工智能应用的证据与伦理问题，提出按决策影响程度分级治理的伦理框架。

伦理关注：AI 与算法、知情同意、公平可及、利益冲突

平衡灵活性与伦理监管：日本人类干细胞胚胎模型研究的监管框架

Stem Cell Reports · 发表于 2026 年 9 月 24 日

日本修订指南，对人类干细胞胚胎模型研究采取较灵活监管并禁止生殖用途。

伦理关注：基因与生殖、生命末期、研究诚信

HOPX 调控人干细胞来源的外侧放射状胶质样细胞的发育与谱系进程

Stem Cell Reports · 发表于 2026 年 9 月 24 日

用基因编辑证明 HOPX 调控人脑类器官中外侧放射状胶质样细胞的增殖与分化。

大语言模型在老年精神科评估中的系统性失败模式：范围综述

Am J Geriatr Psychiatry · 发表于 2026 年 8 月 22 日

范围综述归纳大语言模型在老年精神科评估中的四类系统性失败模式。

伦理关注：AI 与算法、弱势群体

HRS-1596 片在健康人单次给药及肥胖者多次给药中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 25 日

一项 1 期试验，在健康人和肥胖者中评估口服新药 HRS-1596 的安全性、体内过程和药效。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险

利用 Gateway 克隆技术高效生产重组腺相关病毒载体，用于神经环路全光学解析

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 25 日

作者建立基于 Gateway 克隆的重组腺相关病毒载体生产流水线，用于神经环路光学研究。

伦理关注：动物福利

长期抗逆转录病毒治疗与肛门生殖器癌症风险

Clin Infect Dis · 发表于 2026 年 9 月 25 日

博茨瓦纳队列显示，HIV感染者抗病毒治疗时间越长，肛门生殖器癌症风险反而越高。

多任务深度学习模型推进镰状细胞病死亡风险预测

Blood Adv · 发表于 2026 年 9 月 24 日

多任务深度学习模型利用纵向生物标志物轨迹预测镰状细胞病成人死亡风险。

伦理关注：AI 与算法、隐私与数据

超越创新：深部脑刺激维护带来的负担与伤害

Sci Eng Ethics · 发表于 2026 年 9 月 11 日

基于帕金森病患者访谈，揭示深部脑刺激装置长期维护中的医源性伤害与照护者负担。

伦理关注：资源分配、受试者风险、生命末期、其他

超越精准：选择基因药物平台的多维框架

Cells · 发表于 2026 年 9 月 11 日

综述基因药物各类平台，提出以精准度、时间控制和剂量可调为核心的多维选择框架。

伦理关注：基因与生殖、研究诚信

头颈部肿瘤靶向治疗的数字孪生：从分子分型到耐药感知的联合策略

Curr Oncol · 发表于 2026 年 9 月 17 日

提出整合多组学与耐药监测的头颈部鳞癌数字孪生框架，用于动态指导靶向治疗。

伦理关注：AI 与算法、隐私与数据

新冠 mRNA 疫苗作为抗原非特异性免疫调节剂的再利用前景

Med Sci (Basel) · 发表于 2026 年 9 月 15 日

综述探讨已上市新冠 mRNA 疫苗能否作为广谱免疫调节剂用于其他疾病。

伦理关注：知情同意、受试者风险、公平可及

人工智能通过单导联心电图检测左心室肥厚：可穿戴设备筛查的初步研究

Proc (Bayl Univ Med Cent) · 发表于 2026 年 9 月 24 日

用单导联心电图加人口学变量，AI检测左心室肥厚接近12导联水平。

系统性自身免疫病中的 CAR 类疗法：从深度免疫清除走向持久免疫重置

Int Immunopharmacol · 发表于 2026 年 9 月 23 日

综述提出 CAR 类疗法免疫重置的三层框架：血清学重置、细胞重置与稳态重置。

伦理关注：受试者风险

磷脂酰肌醇蛋白聚糖3作为肝细胞癌诊疗一体化靶点

J Nucl Med · 发表于 2026 年 9 月 24 日

综述总结磷脂酰肌醇蛋白聚糖3作为肝癌影像与放射性治疗靶点的进展。