资料库

NG004 用于不完全性脊髓损伤患者

ClinicalTrials.gov · 发表于 2026 年 9 月 24 日

抗 Nogo-A 抗体 NG004 在急性颈段不完全脊髓损伤中开展随机双盲安慰剂对照 1 期试验。

伦理关注：首次人体试验、受试者风险、知情同意

Lsp2将生命早期饮食与成年期翻译及寿命联系起来（果蝇）

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

果蝇幼期蛋白限制通过降低储存蛋白Lsp2延长成年寿命。

伦理关注：动物福利

一种双位点激酶抑制剂的设计方法

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

通过连接两个配体同时结合激酶两个位点，设计出疗效更好、毒性更低的ABL1抑制剂。

伦理关注：动物福利

跨脑部疾病的转录组脆弱性单细胞图谱

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

1494名供者、630万个核的单细胞图谱，揭示八种脑病的共同与特异变化。

使用病毒邻近条形码的体内细胞间CRISPR筛选揭示肿瘤-免疫相互作用调控因子

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 18 日

新方法match-seq用病毒样颗粒传递条形码，体内筛选细胞互作基因。

伦理关注：动物福利

从体内免疫编辑预测新抗原免疫原性

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 18 日

以免疫检查点治疗中肿瘤克隆的体内消除为信号，训练出跨场景预测新抗原的模型NEMo。

PERM1基因治疗通过肌节—线粒体能量微域预防压力超负荷诱导的心力衰竭

Res Sq · 发表于 2026 年 9 月 14 日

AAV-PERM1在小鼠中预防压力超负荷心衰，机制为不依赖转录的线粒体蛋白稳态调控。

伦理关注：动物福利

密码子依赖的N1-乙基假尿苷修饰mRNA翻译降低先天免疫同时保留疫苗免疫原性

Mol Ther Nucleic Acids · 发表于 2026 年 9 月 2 日

新型核苷修饰Et1Ψ经密码子优化后，可降低mRNA疫苗的先天免疫激活并保持免疫效果。

FDA 批准新药：Zenbexus（iberdomide）联合达雷妥尤单抗及地塞米松治疗多发性骨髓瘤

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 8 月 13 日

FDA 批准 iberdomide 三联方案用于已接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成人。

FDA 批准新药：Utebzi（tebipenem pivoxil）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 6 月 17 日

FDA 批准 tebipenem pivoxil 口服治疗复杂尿路感染。

伦理关注：公平可及

FDA 批准新药：Foundayo（orforglipron）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 4 月 1 日

FDA 批准口服 orforglipron 用于肥胖或超重成人减重

靶向 ZMYND8 释放 IL-2 信号以克服 T 细胞耗竭

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

敲除表观调控因子 ZMYND8 可增强 CD8+ T 细胞抗病毒与抗肿瘤能力。

伦理关注：动物福利

人脑细胞类型特异性遗传调控的单核图谱

Nat Genet · 发表于 2026 年 9 月 23 日

1384名多族裔供者、560万核的单核图谱，解析脑内细胞类型特异的基因调控。

分裂型抑制基因驱动揭示埃及伊蚊中遗传效率与生殖负荷的设计权衡

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 18 日

首个埃及伊蚊分裂型抑制基因驱动显示遗传效率与生殖代价存在取舍。

伦理关注：双重用途、资源分配

Cas12a chRDNA介导的体内基因组编辑实现高特异性功能基因敲除

Mol Ther Nucleic Acids · 发表于 2026 年 9 月 2 日

脂质纳米颗粒递送Cas12a与RNA-DNA杂合向导，在小鼠体内高效敲除三个靶基因且未检出脱靶。

伦理关注：基因与生殖、动物福利

CD4 T 细胞将 KRAS 抑制的短暂缓解转化为胰腺癌持久缓解

Cell · 发表于 2026 年 9 月 23 日

IL-21 细胞因子模拟物通过 CD4 T 细胞将 KRAS 抑制剂短暂疗效转为胰腺癌持久缓解。

伦理关注：动物福利

Lsp2 将 mTORC1 与 TOP mRNA 翻译及果蝇寿命联系起来

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

发现 Lsp2 是 mTORC1 反馈激活因子，可影响果蝇寿命。

伦理关注：动物福利

节肢动物的感染性转基因技术

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 17 日

用杆状病毒口服递送CRISPR组件到节肢动物生殖系，实现可遗传的基因敲除与敲入。

伦理关注：动物福利、双重用途

脑类器官计算驱动的机器人决策

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 15 日

以脑类器官作为高层决策控制器，实现人形机器人抓取与激光追踪等闭环任务。

伦理关注：AI 与算法、研究诚信

多癌种早期检测试验在随机对照的 NHS-Galleri 试验中的表现

Nat Med · 发表于 2026 年 9 月 22 日

NHS-Galleri 试验报告 MCED 检测三年筛查的性能数据。

伦理关注：受试者风险、资源分配、隐私与数据

FDA 批准新药：Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 5 月 27 日

FDA 批准 pivekimab sunirine-pvzy 治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤成人患者。

FDA 批准新药：Icotyde（icotrokinra）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 3 月 17 日

FDA 批准 icotrokinra 治疗中重度斑块状银屑病。

FDA 批准新药：Yuviwel（navepegritide）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 2 月 27 日

FDA 批准 navepegritide 促进软骨发育不全儿童生长。

伦理关注：弱势群体

FDA 批准新药：Pixclara（floretyrosine F 18）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 9 月 11 日

FDA 批准 floretyrosine F 18 用于 PET 显像区分脑胶质瘤复发与治疗相关改变。

FDA 批准新药：Veppanu（vepdegestrant）

FDA Novel Drug Approvals · 发表于 2026 年 5 月 1 日

FDA 批准 vepdegestrant 用于 ESR1 突变晚期乳腺癌

肝细胞通过提供丝氨酸促进胰腺癌肝转移

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

胰腺癌细胞经 CXCL5-CXCR2 重编程肝细胞获取丝氨酸。

伦理关注：动物福利

TRAM 促进不依赖 Toll 样受体的 myddosome 信号转导

Nature · 发表于 2026 年 9 月 23 日

发现 TRAM 驱动 myddosome 成熟，从而维持数小时的炎症信号。

基于AI从人群规模单细胞数据刻画阿尔茨海默病表型

Nat Med · 发表于 2026 年 9 月 23 日

开发PASCode框架，从600万核数据中识别约150万个表型相关细胞。

伦理关注：AI 与算法、隐私与数据

PAIR-Scan：通过库对库筛选一步鉴定高活性TCR-新抗原配对

bioRxiv · 发表于 2026 年 9 月 15 日

新筛选技术一步从数万候选中找出功能性TCR-新抗原配对。

P5启动子介导的整合解释rAAV基因治疗后患者肝脏中的REP/CAP制造污染物

medRxiv · 发表于 2026 年 9 月 14 日

分析发现Zolgensma生产质粒中P5启动子位置导致REP/CAP序列污染患者肝细胞。

伦理关注：受试者风险、研究诚信